Parami nang parami ang sinasabi tungkol sa hindi kapani-paniwalang mga posibilidad ng gene therapy. Ang medyo batang pamamaraan na ito ay ginamit ng mga Parisian na doktor sa isang batang lalaki na may congenital sickle cell anemia. Ang magazine na "New England Journal of Medicine" ay nagpapaalam tungkol sa tagumpay ng mga espesyalista.
Ang pamamaraan ay isinagawa 15 buwan na ang nakakaraan sa isang 13 taong gulang na batang lalaki na may sickle cell anemia. Dahil sa sakit, tinanggal ang kanyang pali at ang magkabilang balakang ay napalitan ng mga artipisyal. Kailangan niyang sumailalim sa pagsasalin ng dugo bawat buwan.
Ang sickle cell anemia ay isang genetic na sakit. Binabago ng may sira na gene ang hugis ng mga pulang selula ng dugo (mga pulang selula ng dugo) mula sa bilog hanggang sa karit, na nagiging sanhi ng mga ito na magkadikit at umiikot sa dugo, na nagiging sanhi ng pinsala sa mga panloob na organo at mga tisyu at nagiging sanhi ng mga ito upang maging oxygenated. Nagreresulta ito sa sakit at maagang pagkamatay, at kailangan din ang madalas na pagsasalin ng dugo na nagliligtas-buhay.
Inalis ng Hôpital Necker Enfants Malades sa Paris ang genetic defect ng bata, una sa pamamagitan ng ganap na pagsira sa kanyang bone marrow, kung saan ginawa ang mga ito. Pagkatapos ay nilikha nila ito mula sa mga stem cell ng batang lalaki, ngunit dati nang binago ng genetically ang mga ito sa laboratoryo. Kasama sa pamamaraang ito ang pagpasok ng tamang gene sa kanila sa tulong ng isang virus. Ang utak ng buto ay muling nabuo upang makagawa ng normal na mga pulang selula ng dugo.
Ang pinuno ng pananaliksik, prof. Sinabi ni Philippe Leboulch sa BBC News na ang batang lalaki, na ngayon ay halos 15, ay maayos at hindi nagpapakita ng mga sintomas ng sickle cell anemia. Hindi siya nakakaramdam ng anumang sintomas at hindi nangangailangan ng ospital. Ngunit wala pang tanong tungkol sa ganap na paggaling. Ang pagiging epektibo ng therapy ay kukumpirmahin ng karagdagang pananaliksik at pagsusuri sa ibang mga pasyente.
Si Dr. Deborah Gill mula sa Unibersidad ng Oxford ay kumbinsido na ang pamamaraang isinagawa ng mga Pranses na espesyalista ay isang mahusay na tagumpay at isang pagkakataon para sa epektibong paggamot ng sickle cell anemia.